艾威药业（珠海横琴）有限公司（IVIEW Therapeutics 中国子公司）今日正式宣布，其自主研发的创新基因治疗药物 GVB-2001已成功完成原发性开角型青光眼首例患者治疗。该治疗由苏州大学附属第一医院眼科主任陆培荣教授主导实施，目前患者已完成 2 周随访，未发生与药物相关的不良事件，眼压呈现下降趋势，标志着这款适用于所有开角型青光眼患者的基因疗法在人体临床应用中迈出关键一步。
据悉，该临床研究已获得苏州大学附属第一医院伦理委员会批准，并在 ClinicalTrials.gov 完成注册（注册号：NCT06921317），全程严格遵循国际临床研究规范，为试验的科学性与患者安全性提供坚实保障。
GVB-2001 是 IVIEW Therapeutics 针对原发性开角型青光眼开发的 First-in-class 基因治疗候选药物，也是全球首个无需筛选基因背景、适用于所有原发性开角型青光眼患者的基因疗法。其采用优化的自互补腺相关病毒载体，通过单次前房注射将治疗性基因精准递送至青光眼发病核心部位 —— 小梁网，通过调节细胞功能增强房水外流能力，实现快速、持续的眼压控制，从病理机制层面干预疾病进展，从根源上降低视神经损伤风险。
相较于传统治疗手段，GVB-2001 展现出三大核心突破：一是打破基因类型限制，无需区分患者基因突变类型，覆盖全球近 6000 万原发性开角型青光眼患者，解决了现有靶向基因疗法适用人群狭窄的痛点；二是实现一次性给药长效获益，临床前研究证实其降压效果稳定持久，避免了传统滴眼液需终身使用、依从性差的问题，也减少了长期用药带来的眼表刺激等副作用；三是靶向递送效率高，精准作用于病变组织，降低了手术治疗可能带来的创伤、瘢痕形成等风险，为难治性病例提供了全新治疗选择。
本次接受治疗的首例患者干预眼已处于无光感状态，且既往接受过多次抗青光眼手术，术后眼压持续控制不佳，属于临床公认的难治性病例。在通过严格的临床筛选与伦理审查后，患者于近期接受了 GVB-2001 单次前房注射治疗。截至术后 2 周随访节点，患者眼部耐受性良好，未出现与药物相关的不良事件，也未发生明显的前房炎症、眼压突然升高等临床关注的安全性风险，同时患者眼压已呈现下降趋势，有望逐步摆脱对多种抗眼压药物的依赖，为后续治疗带来积极信号，后续将继续对患者进行长期密切随访，持续监测药物的安全性、疗效稳定性及长期获益。
该临床研究的首席研究者、苏州大学附属第一医院眼科主任陆培荣教授表示：“原发性开角型青光眼是不可逆性致盲眼病，现有治疗多以对症控制为主，难以从根本上遏制疾病进展，且长期用药依从性差、手术风险等问题突出，临床需求远未得到满足。GVB-2001 的首例患者治疗成功，不仅初步验证了其在难治性病例中的安全性与降压潜力，更开创了无需基因筛选的青光眼基因治疗新模式。我们将严格按照方案推进研究，全面评估药物的临床价值，力争为广大患者带来更安全、更有效的治疗选择。”
IVIEW Therapeutics 联合创始人、董事长兼首席执行官 Bo Liang 博士指出：“GVB-2001 是公司眼科基因治疗管线的核心布局，其创新的载体设计与小梁网靶向递送技术，实现了‘一次给药、长期获益’的治疗目标。作为全球首个适用于所有原发性开角型青光眼患者的基因疗法，它有望彻底革新青光眼的治疗格局。我们将全力支持临床研究推进，加速这一突破性疗法的转化落地，惠及全球青光眼患者。”
关于 IVIEW Therapeutics Inc.IVIEW Therapeutics Inc. 是一家聚焦眼科创新疗法的临床阶段生物科技公司，总部位于美国新泽西州克兰伯里，在普林斯顿地区拥有合计 11,045 平方英尺的实验室与办公空间。公司专注于开发具有全新作用机制和差异化递送平台的眼科疗法，管线覆盖干眼症、近视、结膜炎、青光眼、老花眼等多个领域，致力于为全球患者提供更优质的临床解决方案。
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