【中国重庆，2025年7月26日】 由中华医学会与中华医学会眼科学分会主办的第十三届眼科学和视觉科学研究大会（CCRVO）于205年7月24-27日在重庆召开。作为眼科领域两大I类学术会议之一，本届CCRVO汇聚了来自欧美及全国顶尖眼科临床专家与视觉科学研究团队，聚焦眼科学临床转化前沿议题。
IVIEW艾威药业临床医学总监高君女士携公司团队最新研究成果“推进首次人体青光眼基因治疗”参加本次盛会，并在7月26日的“遗传性眼病/基因治疗”分会场发表大会论文演讲，首次向中国眼科学术界公布创新基因疗法GVB-2001的最新研究成果。
突破性眼科基因疗法：靶向Rho通路的创新设计
IVIEW临床医学总监高君在报告中详细阐释了GVB-2001（scAAV2.dnRhoA）的创新设计：通过单次前房注射递送抑制Rho信号通路的转基因，靶向作用于小梁网增强房水外流能力，实现持续性降眼压。该疗法突破基因类型限制、适用于所有原发性开角型青光眼患者，有望革新现有对症治疗的局限性。通过临床前动物实验确证其长效降压特性——疗效呈现剂量依赖性且稳定维持，至第56天低、中、高三个剂量组均仍保持显著稳定的降压幅度。
安全性验证与临床转化进程加速
临床前毒理研究同时验证了疗法的安全性：高剂量组显示出良好的耐受性；仅观察到轻度前房炎症反应；组织病理学检查未见异常结构改变。高君女士在演讲时指出，“单次给药实现长效持续降压的特性，为推进临床应用奠定坚实基础。”目前，基于该研究成果的“GVB-2001注射液治疗原发性开角型青光眼的首次人体（FIH）临床研究”已经在苏州大学附属第一医院眼科启动研究者发起的临床试验（IIT），现处于受试者招募阶段。
引领眼科CGT商业化新路径
此次进展正值全球眼科细胞与基因治疗（CGT）发展的关键阶段。GVB-2001的成功开发，印证了中国在眼科CGT领域的独特优势——依托丰富的临床资源、精准的手术技术及工程化能力，通过新型递送技术和差异化适应症选择，正加速突破技术转化瓶颈。这一成果也呼应了2025 VBEF峰会上提出的核心观点——眼部天然的免疫豁免特性和血眼屏障，为基因治疗提供了独特机遇。
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